Se ha utilizado para tratar linfomas no hodgkinianos, la macroglobulinemia de Waldeström, la policitemia vera y el cáncer de ovario. También se ha empleado como agente inmunosupresor para varias enfermedades autoinmunes y de origen inflamatorio como el síndrome nefrótico. Actualmente su uso principal es el tratamiento de la leucemia linfática crónica. Es bien tolerado por la mayor parte de los pacientes, sin embargo ha sido reemplazado por otros fármacos como la fludarabina en pacientes jóvenes.